人生就是博-尊龙凯时 热点聚焦

01 华南首例戈谢病基因治疗成功落地

近日，在广州市第一人民医院血液内科王顺清主任的主导下，一名患有罕见遗传病“戈谢病”的患者成功接受了基因治疗。这一成就是该院在地中海贫血领域取得突破后的又一里程碑，标志着华南地区在基因治疗方面迈入全新阶段。

02 神曦生物的阿尔茨海默病临床研究启动

2025年3月5日，在中国科学技术大学附属第一医院进行的研究项目中，由神曦生物支持的NXL-001注射液脑内注射治疗阿尔茨海默病的探索性临床研究正式启动。该研究由施炯教授牵头，代表全球首个基于大脑原位神经再生技术的阿尔茨海默病基因疗法进入临床阶段。作为神曦生物的合作伙伴，人生就是博-尊龙凯时对这一重要进程表示热烈祝贺。

03 SNUG01基因治疗药物多中心临床研究启动

2025年3月6日，北京大学第三医院神经内科牵头的SNUG01基因治疗药物多中心临床研究（IIT-02）正式启动，标志着该药物针对肌萎缩侧索硬化（ALS）领域的临床研究进入新阶段。人生就是博-尊龙凯时向神济昌华团队表示诚挚祝贺。

04 AAV递送技术为HIV治疗提供新思路

《Science Immunology》最近的一项研究显示，通过腺相关病毒（AAV）载体成功递送针对猴免疫缺陷病毒（SIV）Env蛋白的抗体，可在停药后实现长期病毒抑制。这一发现为HIV治疗带来了新的希望与前景。

05 脑全域神经再生基因疗法显著改善AD小鼠认知功能

暨南大学的研究团队与宾夕法尼亚州立大学合作，发表了研究成果，展示了一种AAV脑全域递送的神经再生性基因疗法，能够将内源性星形胶质细胞转变为功能性神经元，并在阿尔茨海默病小鼠模型中显著改善认知表现。

06 上海儿童医学中心开展心衰治疗的新策略

近期，上海儿童医学中心的研究团队在《Clinical and Translational Medicine》上发表论文，利用双因子mRNA技术大幅再生稳定的血管，为心衰的细胞治疗提供了新策略。这项研究为心肌缺血的治疗提供了新的方法与思路。

07 创新递送系统显著提升治疗效率

纽约州立大学的研究团队首次提出三质粒和双质粒的VLPs递送系统，实现了靶向肺部的基因递送，并将基因编辑成功率提升至约85%。这一创新将为药物递送技术带来全新的工具与发展机会。

08 新芽基因的基因编辑药物获FDA批准

新芽基因宣布其针对杜氏肌营养不良症的基因编辑药物GEN6050X的IND申请获FDA批准，标志着这一全球首创性治疗方案的重大进展。

09 上海市发布2025年主要罕见病名录

上海市相关部门于3月4日发布了《上海市主要罕见病名录（2025版）》，旨在提升对罕见病的认识与治疗。

10 英国开始咨询个性化mRNA癌症免疫疗法指导方针

2025年2月3日，英国药品和保健品管理局启动了针对个性化mRNA癌症免疫疗法的监管指南草案的咨询，期待收集利益相关者意见，为相关立法提供依据。

创新突破

01 猛犸象复活计划取得进展

Colossal Biosciences在复活猛犸象的研究中取得突破，成功创造了拥有长毛特征的小鼠。这为未来复活猛犸象奠定了基础。

02 成年耳聋患者听力恢复研究成果

《柳叶刀》上发表的一项研究显示，柴人杰团队通过AAV基因疗法取得了成年耳聋患者令人鼓舞的听力恢复效果，标志着耳聋基因治疗的新突破。

03 张锋团队发现新型基因编辑系统

张锋团队揭示了一种全新的RNA引导系统——TIGR-Tas，相比于CRISPR-Cas系统，具有更高的靶向灵活性。

04 Ocugen基因疗法获得欧盟ATMP认证

Ocugen公司的基因治疗产品获得了欧盟先进治疗药物（ATMP）资格，为眼科疾病的治疗带来了新曙光。

资本速递

01 基因治疗公司获得超亿元融资

上海愈方生物宣布完成超亿元PreA轮融资，资金将用于推进其心脏基因治疗核心管线的临床研发。

02 Moderna即将推出首个mRNA肿瘤疫苗

Moderna在一场投资者会议上透露，预计在2027年推出首个肿瘤疫苗，刺激股价大幅上涨。

人生就是博-尊龙凯时，我们将在生物医疗领域不断追求创新，推动技术进步，引领行业发展!